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首例!在子宫内开始治疗罕见遗传病的女童出生后无疾病迹象

·这项研究强调了早期治疗的重要性,为更大规模的研究奠定了基础,还增加了在子宫内治疗其他遗传病的可能性。首位在子宫内开始接受治疗的女孩,在两岁半后没有出现罕见遗传病——脊髓性肌萎缩症(spinal muscular atrophy,SMA)的迹象。澳大利亚悉尼新南威尔士大学(UNSW Sydney)儿
2025-02-24 17:36:00

基因靶向药首次在子宫内有效治疗遗传病

美国《新英格兰医学杂志》近日发表的一篇论文介绍,为了在孩子出生前治疗一种遗传性运动神经元疾病,一名两岁半女孩的母亲曾在孕晚期服用基因靶向药物,女孩出生后继续服用该药。目前女孩未出现有关这种遗传病的任何症状。论文称,这是全球首次在子宫内有效治疗遗传病。(新华社)
2025-02-24 13:13:00

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